Un tratament intravenos pregătește celulele imunității pentru a lupta împotriva bolilor autoimune. Terapia cu celule CAR-T reprezintă o procedură care reconfigurează sistemul imunitar, transformând celulele proprii ale pacientului în experți capabili să vizeze ținte specifice. Cercetătorii au descoperit acum o metodă mult mai eficientă, ce produce efecte comparabile printr-o singură perfuzie intravenoasă cu un virus modificat și inofensiv.
Un tratament intravenos pregătește celulele imunității pentru a lupta împotriva bolilor autoimune. În terapia CAR-T tradițională, medicii extrag celulele T din sângele pacientului și le modifică într-un laborator specializat. Acestea primesc indicații pentru a genera receptori antigenici himerici (CAR), proteine dezvoltate să identifice anumite ținte. Celulele modificate sunt apoi reinfuzate în organism, unde recunosc și distrug celulele țintă.
Noua metodă, cunoscută sub numele de JY231, simplifică în mare parte acest proces. Cercetătorii au dezvoltat un virus inofensiv (vector lentiviral) pentru a transporta direct în interiorul organismului instrucțiunile necesare pentru reprogramarea celulelor T ale pacientului. Într-un studiu clinic de dimensiuni reduse, 16 persoane cu boli neurologice sau musculare autoimune severe, care nu răspunseseră la tratamentele obișnuite, au beneficiat de o singură perfuzie cu JY231.
Un simplu tratament intravenos pregătește celulele imunității pentru a lupta împotriva bolilor autoimune. Ce rezultate a generat?
La toți pacienții s-au format celule CAR-T direct în organism. Acestea s-au multiplicat rapid, atingând un maxim în aproximativ 11 zile după perfuzare, și au circulat prin întregul corp.
Studiul a inclus șapte pacienți cu scleroză multiplă progresivă, trei cu boală asociată anticorpilor împotriva glicoproteinei oligodendrocitare a mielinei (MOGAD), trei cu miastenie gravis generalizată și trei cu miopatii inflamatorii idiopatice.
JY231 a fost conceput pentru a determina celulele T să vizeze CD19, o proteină prezentă pe celulele B implicate în reacțiile autoimune. Tratamentul a eliminat rapid aceste celule, iar după mai bine de două luni ele au început să reapară. Important este faptul că celulele B nou apărute erau, în mare parte, diferite de cele existente înainte de tratament, sugerând că terapia a „resetat” parțial sistemul imunitar.
La șase luni, pacienții din toate cele patru grupuri au arătat îmbunătățiri în ceea ce privește simptomele și markerii biologici. Persoanele cu scleroză multiplă au înregistrat o scădere a dizabilităților și oboselii, precum și o funcționare fizică și cognitivă mai bună. La pacienții cu miastenie gravis și MOGAD s-au redus anticorpii care atacă organismul, iar cei cu miopatii inflamatorii au demonstrat o creștere a forței musculare, conform MedicalXpress.
Metoda ar putea trata boli autoimune severe
Peste 99% dintre celulele reprogramate s-au transformat în tipul dorit. Niciun pacient nu a prezentat efecte neurologice severe asociate uneori terapiilor CAR-T. Cu toate acestea, aproximativ 69% au dezvoltat sindrom de eliberare a citokinelor, o reacție imună caracterizată printr-o eliberare masivă de molecule inflamatorii. În toate cazurile, reacțiile au fost minore și s-au rezolvat în maximum două săptămâni.
Cercetătorii consideră că rezultatele oferă o dovadă preliminară că această metodă ar putea trata boli autoimune severe, însă sunt necesare studii mai mari și monitorizare pe termen lung pentru a-i confirma eficiența și siguranța.
Studiul a fost publicat în revista New England Journal of Medicine.
