Primul studiu clinic internațional despre reprogramarea celulelor influențate de glaucom și polemicile în jurul său.

Primul studiu clinic internațional despre reprogramarea celulelor influențate de glaucom și polemicile în jurul său.

Ce ai fi dispus să dai pentru a deveni tânăr din nou? Pentru numeroase persoane, aceasta constituie una dintre cele mai profunde dorințe, iar o nouă terapie genetică, atât de promițătoare, cât și controversată, încearcă acum să transforme acest vis în realitate. Deocamdată, experimentul se concentrează doar asupra ochilor. Începe primul studiu clinic global pentru „reprogramarea” celulelor afectate de glaucom.

Începe primul studiu clinic global pentru „reprogramarea” celulelor afectate de glaucom. Până acum, o singură persoană a beneficiat de tratament, însă compania de biotehnologie Life Biosciences are intenția de a include în studiu până la 12 participanți. Obiectivul este unul îndrăzneț: nu doar tratarea glaucomului, ci chiar inversarea efectelor acestuia și, pe viitor, aplicarea terapiei și pentru alte condiții.

Pentru pacienții cu glaucom, o astfel de realizare ar constitui o revoluție în domeniul medical. În prezent, daunele cauzate de această boală sunt considerate ireversibile. Afecțiunea afectează nervul optic și poate genera simptome variind de la pierderea vederii periferice până la orbire totală. Deși evoluția bolii poate fi încetinită cu tratamente curente, vederea deja pierdută nu poate fi recuperată.

Începe primul studiu clinic global pentru „reprogramarea” celulelor afectate de glaucom. Cum acționează tratamentul?

Noua terapie, numită ER-100, combină un virus modificat cu antibioticul doxiciclină pentru a activa trei gene: OCT4, SOX2 și KLF4. Împreună, acestea sunt cunoscute sub acronimul OSK.

Conform cercetătorilor, aceste gene au capacitatea de a „reprograma parțial” celulele îmbătrânite, readucându-le într-o stare mai apropiată de juvenilitate. „Studiile noastre preclinice au arătat că exprimarea controlată a genelor OSK poate reseta tiparele epigenetice asociate funcționării sănătoase a celulelor, poate îmbunătăți performanța țesuturilor și poate restabili funcția vizuală în modelele animale”, a declarat Sharon Rosenzweig-Lipson.

Cu alte cuvinte, activarea acestor gene pare să întinerească parțial celulele, inclusiv cele ale nervului optic, ceea ce ar putea permite recuperarea unor funcții pierdute.

Rezultatele obținute pe animale au fost însă variate. În unele experimente pe șoareci, procesul de rejuvenare a fost atât de intens încât a provocat dezvoltarea rapidă a unor tumori agresive sau a unor disfuncții celulare severe, ce au dus la moartea animalelor, scrie IFL Science.

„Tehnologia este încă într-un stadiu foarte incipient, iar riscul de efecte secundare grave este semnificativ”, a avertizat Matt Kaeberlein.

Beneficii versus exagerări

Pentru a diminua riscurile, cercetătorii au decis să limiteze tratamentul la ochi. În cazul unor complicații, probabilitatea apariției efectelor care pot pune viața în pericol este mai mică decât în cazul altor organe.

Cu toate acestea, succesul studiului nu este deloc garantat. Paul Knoepfler, profesor la University of California, Davis (SUA) a subliniat că terapia nu reduce presiunea intraoculară, una dintre principalele cauze ale deteriorării provocate de glaucom. „Chiar dacă apare o rejuvenare celulară, este posibil ca efectul să nu fie de durată”, a explicat el.

Există, de asemenea, provocări tehnice majore. Virusul trebuie să ajungă exact în țesuturile vizate, fără a afecta alte zone, iar celulele rejuvenate trebuie protejate de mediul advers creat de boală. Knoepfler compară dificultatea procesului cu „lovirea unei ținte minuscule cu o bazooka”.

Chiar dacă studiul va avea succes, mulți experți consideră că afirmațiile conform cărora această tehnologie ar reprezenta o metodă reală sunt exagerate.