O terapie genetică inovatoare a reușit să vindece un tânăr afectat de o afecțiune severă.

O terapie genetică inovatoare a reușit să vindece un tânăr afectat de o afecțiune severă.

# Un spital din New York anunță că un tânăr a fost vindecat de anemie falciformă printr-un tratament revoluționar

Recent, un spital din New York a anunțat o realizare medicală remarcabilă: Sebastien Beauzile, un tânăr de 21 de ani diagnosticat cu anemie falciformă, o afecțiune genetică gravă ce afectează în special persoanele de origine africană, a fost vindecat. Această realizare a fost posibilă datorită tratamentului inovator Lyfgenia, dezvoltat de către compania Bluebird Bio.

## Ce reprezintă anemia falciformă?
Anemia falciformă este o boală ereditară a sângelui care afectează hemoglobina, proteina din globulele roșii care transportă oxigenul în corp. Pacienții cu această afecțiune au celule roșii de formă anormală (falciformă), ceea ce poate provoca blocaje în vasele de sânge, dureri acute și complicații grave, cum ar fi accidentele vasculare cerebrale sau insuficiența organelor.

## Cum a fost tratat Sebastien Beauzile?
Sebastien a fost primul pacient din New York care a primit tratamentul cu Lyfgenia, o terapie genică revoluționară creată pentru a corecta deficiențele moleculare care provoacă această boală. Procedura a fost efectuată în decembrie 2024 și rezultatele au fost impresionante.

Înainte de tratament, Sebastien experimenta simptome severe, inclusiv:
– Ulcerații cutanate dureroase
– Dureri cronice în spate, șolduri și articulații
– Episoade frecvente de durere intensă în piept

După tratamentul administrat, tânărul nu mai prezintă aceste simptome și a reușit să își reconstruiască o viață normală. „Crescând cu anemie falciformă, aceasta mi-a afectat întreaga existență. Acum că sunt vindecat, pot să spun că este ziua mea de naștere”, a declarat Sebastien.

## Cum acționează tratamentul Lyfgenia?
Lyfgenia este o terapie genică cu potențialul de a înlocui transplantul de măduvă osoasă, metoda tradițională de tratament utilizată anterior. Procedura constă în prelevarea unui eșantion din măduva pacientului, modificarea genetică prin introducerea unei variante sănătoase a hemoglobinei și reinfuzarea celulelor modificate în organism.

Dr. Jeffrey Lipton, directorul departamentului de hematologie pediatrică, afirmă că Lyfgenia reprezintă un pas semnificativ în medicina personalizată și ar putea deveni tratamentul de bază pentru pacienții cu anemie falciformă.

## Alte progrese în tratarea anemiei falciforme
Lyfgenia nu este singurul tratament nou și inovator pentru această afecțiune genetică. În ianuarie 2024, Brandon Baptiste, un tânăr de 20 de ani, a fost vindecat printr-o altă tehnică inovatoare numită editare de bază. După tratament, Brandon a declarat că acum „merge la sală în fiecare zi”, ceea ce demonstrează că și-a recăpătat energia pierdută din cauza bolii.

## Concluzie
Succesul tratării lui Sebastien Beauzile ilustrează eficacitatea tot mai mare a terapiilor genetice și oferă noi speranțe pacienților afectați de anemie falciformă. Lyfgenia și alte tratamente similare ar putea schimba radical perspectivele actuale în medicină și ar putea face necesar transplantul de măduvă osoasă. Pe măsură ce tehnologiile medicale avansează, milioane de pacienți din întreaga lume ar putea beneficia de soluții inovatoare și, în cele din urmă, de o viață fără suferință.