Un studiu clinic recent relevă că un tratament inovativ cu celule stem a redus sau chiar anulat nevoia de insulină la majoritatea pacienților cu diabet de tip 1 sever. Acest tratament revoluționar, bazat pe celule stem, ar putea transforma fundamental modul în care se gestionează diabetul de tip 1 sever, conform unui studiu publicat în NEJM și citat de Science Alert.
Rezultate promițătoare în cadrul unui studiu clinic de fază timpurie
Conform rezultatelor difuzate în urma unui studiu clinic de fază 1/2, 10 din cei 12 pacienți care au beneficiat de infuzii cu celule pancreatice derivate din celule stem au renunțat complet la terapia cu insulină la un an după procedură. Cercetarea a fost efectuată de Vertex Pharmaceuticals, o companie din Boston, în colaborare cu chirurgul Trevor Reichman de la Universitatea din Toronto.
Diabetul de tip 1 este o afecțiune autoimună în care sistemul imunitar atacă celulele producătoare de insulină din pancreas, obligând pacienții să se bazeze pe insulină exogenă pe parcursul întregii vieți. Dezechilibrele în administrarea insulinei pot genera fie hiperglicemie periculoasă, fie hipoglicemie severă, ambele având riscuri semnificative pentru sănătate, inclusiv comă sau deces.
Noua terapie, numită zimislecel, implică infuzia de celule insulare pancreatice extrase din celule stem pluripotente umane. Pre și post procedură, pacienții au fost supuși tratamentului imunosupresiv pentru a evita respingerea celulelor.
Celulele generate din stem pot înlocui insulina exogenă
Isleturile celulare infuzate au demonstrat capacitatea de a produce insulină în organismul pacienților la niveluri sigure și autoreglate, reducând sau chiar complet eliminând necesitatea injecțiilor cu insulină. „Rezultatele indică faptul că celulele zimislecel funcționează eficient și își reglează singure producția de insulină”, au afirmat cercetătorii în articolul publicat.
Efectele secundare au fost în general ușoare până la moderate și au fost asociate cu terapia imunosupresivă, incluzând scăderea funcției renale și a numărului de celule imune. Din păcate, doi participanți au decedat în timpul studiului: unul din cauza unei infecții postoperatorii, iar altul din cauza unor complicații legate de o afecțiune preexistentă. Cu toate acestea, nu au fost raportate reacții adverse grave direct legate de terapia cu celule islet zimislecel.
Datele promițătoare permit avansarea studiului în faza a 3-a, o etapă crucială pentru evaluarea eficienței și siguranței tratamentului la scară largă. Dacă rezultatele vor fi validate, zimislecel ar putea deveni primul tratament capabil să vindece eficient diabetul de tip 1 sever, eliminând necesitatea de insulină zilnică.
Într-un context în care aproximativ 8,4 milioane de oameni din întreaga lume suferă de această afecțiune, descoperirea constituie un salt remarcabil în medicina regenerativă și oferă o nouă speranță pacienților care se confruntă cu o boală cronică ce le afectează semnificativ calitatea vieții.
